基因治疗是一种在基因水平上通过调节或补充以达到纠正或治疗因基因紊乱或缺失而导致疾病的治疗手段。基因载体是基因治疗的关键因素之一，也是基因治疗中的瓶颈问题之一。载体的高效性、靶向性和安全性成为研究的热点问题。基因载体主要分为病毒载体系统和非病毒载体系统。非病毒载体是病毒载体的重要补充途径，其体外试验应用较多，通常利用亲水或疏水的多价阳离子聚合物凝聚重组质粒或反义寡核苷酸，形成微粒，被细胞内吞。尽管非病毒载体转染效率目前较低，但由于其具有低毒性、低免疫反应、靶向性和易于组装等优点引起广泛的关注。由中国医学科学院生物医学工程研究所承担的天津市自然科学基金项目“非病毒纳米粒子载基因导入系统的优化”，成功完成了对壳聚糖的3种新型化学键合修饰，制备出了4种新型修饰的壳聚糖基因纳米粒子，其粒径呈窄分布且小于200nm，对DNA的构象几乎没有影响，而且置于37℃转染溶液中24小时仍然很稳定；DNA的封装效率较高，说明新型壳聚糖基因纳米粒子具有良好的理化特性。该项目建立了一个稳定的评价系统，评价了多糖和寡肽的代表——壳聚糖和TAT的生物学特性，尤其是转染效率，发现了4种新型修饰对壳聚糖基因纳米粒子的基因递送能力都有显著地提高。研究人员对新型修饰材料细胞摄入效率及转染效率的评价与基本表征的内在联系进行了初步探索，为将来进一步研究及应用积累了宝贵资料。该项目科研成果在Chinese chemical letters；Chinese Science Bulletin；《科学通报》等杂志上发表。